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节目主题

心肺罕见病治疗的后起之秀

节目概要

在北京时间周五的分享会上,迈平方给大家带来的是PhaseBio公司。PhaseBio是一家临床阶段的生物制药公司,公司专注于心肺方面孤儿疾病的新疗法开发和商业化。公司专有的ELP研发平台基于重组生物聚合物技术,从而延长生物药在人体内的半衰期和生物性。公司主要候选产品PB2452是一种用于抗血小板药物替格瑞洛(Ticagrelor)的新型逆转剂,产品已完成临床一期实验。除此之外,公司通过ELP平台开发的第二个候选产品PB1046是一种每周一次的用于治疗肺动脉高压的融合蛋白,目前产品的临床IIb期实验正在进行当中。

为我们带来介绍的是PhaseBio企业发展副总裁Michael York先生和公司首席医学官John Lee博士。York先生和Lee博士都有丰富的生物医药行业经验,均任职过多家知名全球性企业的管理人员。当问到PhaseBio有什么独特之处时,York先生和Lee博士表示公司起步初期便关注于心肺疾病,与许多心肺病和心肺罕见病专家都有着密切的关系,同时Lee博士也是心脏病医师。此外,公司规模虽小,但发展迅速,旗下已有多条进入临床阶段的候选药物。York先生和Lee博士也认为,PhaseBio的独特之处就是公司上下目标一致,并有很好的执行能力,节省了许多时间和资源。PhaseBio 于2018年十月在纳斯达克上市,自2019年起表现良好,股价在2019年增长超过30%,现总市值已超过2.8亿美元。York先生和Lee博士也谦虚的表示这只是“运气”因素,要归功于公司的所有成员。

在分享会上,York先生和Lee博士重点介绍了公司的领先产品PB2452。被广泛运用的抗血小板药物替格瑞洛通常会有出血等不良反应,在有些病人身上会造成严重的不良后果,带来沉重的医疗负担。PB2452可在替格瑞洛发挥作用之后与之有效结合,防止后续的不良临床反应。PB2452是市面上第一个有效的抗血小板、抗血栓类药物的逆转剂。在临床一期实验中,PB2452展现出了出色的有效性和安全性,其结果在2019年发表在New England Journal of Medicine上,公司同时受邀出席了三月举行的American College of Cardiology’s Annual Scientific Session并发表演讲。PB2452出色的临床结果和潜在的临床价值也使其获得了FDA授予的Breakthrough Therapy Designation,这对于一个刚刚完成的临床一期候选药物是极为罕见的。

在分享的最后,York先生和Lee博士也表示中国在罕见病方面有极大的市场空间,公司也始终关注在全球的罕见病患者,致力于将针对罕见病治疗的有效方法带给每一位患者。York先生和Lee博士也希望届时能和志同道合的朋友在中国见面,一起推动罕见病治疗的发展和推广。

演讲嘉宾介绍

Michael York

企业发展副总裁

Michael York拥有超过30年在生命科学领域的业务发展和资本市场经验。在加入PhaseBio之前,York先生曾在Orexigen Therapeutics公司担任全球业务发展与联盟管理的副总裁,期间他曾领导Orexigen的业务合作和等全球性的业务发展活动。 此外,York先生还曾担任Senté公司的CEO,该公司是医疗护肤产品的领导者。在职业生涯的早期,York先生在Amylin Pharmaceuticals公司担任过罕见病部门的副总裁,财务与投资者关系部门的高级总监,并在Amgen和AstraZeneca等知名全球性医药企业担任领导职务。Michael在圣地亚哥州立大学获得公共管理和经济学学士学位,在雷德兰兹大学获得MBA学位。